Malattie rare, Farmindustria: "L’accesso immediato alle terapie è un diritto non rinviabile"

L’associazione delle imprese farmaceutiche è stata audita sul ddl al Senato insieme alla Federazione Uniamo

di Marta Tartarini

Prosegue al Senato l’iter del ddl per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani (disegno di legge numero 2555). Si è concluso proprio oggi in commissione Sanità il ciclo di audizioni informali sul testo che è stato licenziato alla Camera il 26 maggio scorso. A Montecitorio, dopo circa due anni di lavori in commissione Affari sociali, l’approvazione in Aula è arrivata all’unanimità ed è quello che ci si augura accada anche a palazzo Madama. L’auspicio di poterlo licenziare in tempi rapidi è stato espresso dai rappresentanti di Uniamo, che ha da poco presentato il VII Rapporto sulle malattie rare al ministero della Salute. Il rischio paventato dalla Federazione nel rimettere eventualmente mano al testo approvato alla Camera è infatti quello di “impattare con la fine della legislatura”.

Intanto, sempre oggi, il ddl ha incassato il via libera di Farmindustria. Il presidente Massimo Scaccabarozzi, nel corso dell’audizione, ha spiegato che le aziende farmaceutiche accolgono "con grande favore il disegno di legge nella forma approvata alla Camera sulle malattie rare", invitando a superare le differenze regionali nell'accesso alle cure e chiedendo di inserire le aziende nel settore tra i destinatari degli incentivi fiscali per promuovere la ricerca.

Ma qual è la finalità del provvedimento? E’ esplicata nel primo dei 16 articoli che compongono il testo e cioè tutelare il diritto alla salute delle persone affette da malattie rare mediante misure dirette a garantire: “l'uniformità della erogazione sul territorio nazionale delle prestazioni e dei medicinali, inclusi quelli orfani; il coordinamento, l'aggiornamento periodico dei livelli di assistenza e dell'elenco delle malattie rare; il coordinamento, il riordino e il potenziamento della Rete nazionale per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia delle malattie rare, istituita dall'articolo 2 del regolamento di cui al decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, n. 279, di seguito denominata ‘Rete nazionale per le malattie rare’, comprendente i centri che fanno parte delle Reti di riferimento europee (Ern), per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia delle malattie rare;il sostegno della ricerca”.

Comunque, per Farmindustria il testo è "estremamente positivo per il bene dei pazienti e della ricerca. Le aziende del farmaco - ha sottolineato Scaccabarozzi -vogliono essere partner strategico del Paese per la sua crescita e la promozione della salute dei pazienti".

Il numero uno dell’associazione delle imprese farmaceutiche ha posto l’accento sulle difficoltà che vivono i pazienti di malattie rare nell'accesso alle cure e per i tempi di approvazione dei farmaci orfani che necessitano di un "percorso assai lungo e complesso", ma ha anche messo sul tavolo qualche dato rassicurante: "Nel 2020 nella Comunità europea ci sono state 21 nuove autorizzazioni di farmaci orfani, un numero che porta a 190 i farmaci approvati in Europa". Un risultato, ha detto, "molto buono".

Rispetto poi alle terapie, Farmindustria ha evidenziato che "per le persone con malattia rara è importante avere un accesso immediato e questo rappresenta un diritto non rinviabile". Di qui l'auspicio che "in tempi brevi” si possano “superare le differenze nell’accesso e nelle tempistiche che ancora esistono tra le varie Regioni. Bisognerebbe favorire in maniera stabile l’accesso alle terapie e ai servizi assistenziali", direzione in cui va l’articolo 5 del disegno di legge “facilitando l'accesso ai farmaci una volta completato l'iter di approvazione da parte di Aifa".

Proprio sui tempi per il via libera, le aziende del settore chiedono di "rispettare il termine dei 100 giorni per la conclusione della procedura di rimborsabilità e prezzo, attualmente prevista per i farmaci orfani, ora siamo sopra ai 400 giorni".
Ma non è stato l’unico nodo affrontato davanti ai senatori. Scaccabarozzi ha richiamato anche l’attenzione sull’importanza dello screening neonatale. Infine, "per favorire l'accesso alle terapie e ai servizi assistenziali – ha rimarcato - è fondamentale l'articolo 4 che prevede un piano diagnostico assistenziale personalizzato a carico del Servizio sanitario nazionale".

Per rendere concrete e applicate tutte le misure previste nel testo, inoltre, è fondamentale che dopo l’ok al ddl siano approvati "i decreti attuativi, necessari per renderlo operativo il primo possibile".  L’ultima richiesta, infine, è che sia fatta chiarezza sul capitolo degli incentivi fiscali, affinché "le aziende possano rientrare tra i soggetti destinatari. Si tratta - ha concluso - di un importante strumento per la ricerca e per attrarre ricerca nel Paese".