Le pubblicazioni su Nursind Sanità riprenderanno a settembre

“Più incentivi per i farmaci orfani”. Pd in pressing sul Governo

16 Settembre 2021

La senatrice dem Vanna Iori a Nursind Sanità: “E’ un tema che sarà riproposto subito nella legge sulle malattie rare e poi anche in manovra”

di Marta Tartarini

Incentivare la produzione dei farmaci orfani e l’accesso da parte dei malati alle cure. Il Senato è al lavoro per sostenere le famiglie che hanno al loro interno una persona con patologia rara. Oltre alla proposta di legge, dal titolo “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani”, ora all’esame della commissione Sanità del Senato, ieri la stessa Commissione ha affrontato il tema specifico dei farmaci orfani. L’occasione è arrivata da un’interrogazione, presentata dal Pd, a cui ha risposto il sottosegretario alla Salute Pierpaolo Sileri. Intanto, il 22 settembre scade il termine per la presentazione degli emendamenti alla proposta di legge (approvata il 26 maggio dalla Camera), che affronta in modo organico tutti gli aspetti della materia e quindi entrerà nel merito di alcuni nodi che Nursind Sanità ha affrontato con la senatrice del Pd Vanna Iori.

Ma andiamo con ordine. Nell’atto di sindacato ispettivo, presentato dai senatori Simona Malpezzi, Dario Parrini e, appunto, Vanna Iori (tutti del Pd) al ministro della Salute Roberto Speranza, si sottolinea che “alcune patologie si verificano con una rarità tale da non consentire, in assenza di specifici incentivi alle aziende produttrici, il recupero dei costi legati allo sviluppo e alla commercializzazione dei medicinali destinati alla loro cura”. Nel testo si ricorda che i farmaci orfani, per essere definiti tali, devono “integrare i requisiti stabiliti dal regolamento europeo n. 141/2000, devono essere indicati per una patologia che mette in pericolo la vita o debilitante in modo cronico, essere indicati per una condizione clinica rara, definita da una prevalenza di non più di 5 soggetti ogni 10.000 individui, calcolata a livello dell’Unione europea” e non ci devono essere “disponibili trattamenti validi o, se già disponibili, il nuovo farmaco deve rappresentare un beneficio clinico significativo”. 

In Italia, al 31 dicembre 2017, si legge ancora nel testo, sono commercializzati 92 farmaci orfani con una spesa per lo stesso anno pari a 1,6 miliardi di euro, corrispondente al 7,2% della spesa farmaceutica a carico del Servizio sanitario nazionale. Con l’interrogazione il Pd segnala che la legge di Bilancio per il 2019 (ai commi 574 e seguenti) prevede nuove disposizioni in materia di politica farmaceutica e sopprime l’incentivo, fino ad ora previsto per tutti i medicinali orfani, “la cui esclusività di mercato sia venuta meno, ma che continuano pienamente a soddisfare i criteri previsti dal regolamento europeo, comportando una penalizzazione per le aziende che operano in questo settore”. Infatti, le case che sviluppano farmaci orfani sono “per lo più di dimensioni ridotte come lo è il numero dei pazienti, al contrario dei tempi di sviluppo che sono più lunghi con un rischio di fallimento maggiore”. Quindi il Pd chiede di intervenire per evitare di favorire “le grandi aziende multinazionali, alle quali, prima della modifica, veniva richiesto di farsi carico di un contributo, per loro irrisorio in quanto inferiore all’1 % del fatturato, riversando questo onere, per un totale stimabile in circa 200 milioni di euro ogni anno, su piccole e medie aziende, che investono nella ricerca e sviluppo dei farmaci orfani”. In questo modo si rischia il ritiro dal mercato di prodotti “che rappresentano l’unica speranza di cura per molti pazienti con malattie rare. 

Sileri nella sua risposta ha intanto fornito alcuni dati: a fine 2020, su un totale di 118 farmaci orfani autorizzati dall’Agenzia europea per i medicinali, 97 erano disponibili in Italia a carico del Servizio sanitario nazionale; dei rimanenti 21, cinque sono stati commercializzati nel nostro Paese nei primi mesi del 2021, 12 erano in fase di definizione del prezzo e della rimborsabilità e per 4 farmaci le aziende farmaceutiche produttrici non avevano ancora presentato la domanda di prezzo e rimborsabilità in Italia. Quindi, entrando nel merito della questione degli incentivi, ha sottolineato che la decisione presa nella legge di Bilancio ha l’obiettivo di “evitare discrezionalità nell’individuazione dei farmaci orfani e, allo stesso tempo, di garantire equità fra le aziende farmaceutiche nel carico finanziario del “payback”. Inevitabilmente, ha spiegato, “ogni volta che si esenta un’azienda o una categoria di farmaci dal pagamento del ‘payback’, aumenta l’impatto per le rimanenti aziende”. Ma ha anche avvertito che bisogna evitare una “esenzione impropria” che avrebbe ricadute negative “anche sulle aziende che producono farmaci con fatturati inferiori a quelli della maggior parte dei farmaci orfani”. 

Insomma, come ha spiegato a Nursind Sanità la senatrice Iori, Sileri “pur non avendo indicato un percorso concreto e immediato di risposta alla sollecitazione dell’atto ispettivo ha comunque indicato la direzione giusta e ha inteso il senso della nostra iniziativa che è all’attenzione del Ministero”. 

L’interrogazione ha però acceso un faro sul tema e avrà un seguito. “Noi pensiamo che la questione degli incentivi possa essere riproposta, da un lato, in legge di Stabilità, ma anche prima, attraverso emendamenti alla proposta di legge sulle malattie rare (relatrice la senatrice Paola Binetti) che sarà possibile presentare in Commissione entro la prossima settimana”. 

Quello dei farmaci, comunque, è solo uno degli aspetti che riguarda le malattie rare. Il Testo unico infatti propone un approccio complessivo al tema. Con l’obiettivo prioritario, ha sottolineato Iori, “di facilitare l’accesso alle cure e assicurare maggiore sostegno alle famiglie”. Tra le questioni in discussione, e che potranno essere oggetto di emendamenti, c’è anche quella relativa alla necessità di fare chiarezza sulla casistica delle malattie rare perché il panorama è variegato. “Ci sono casi di malattie rare, ma non rarissime, come l’autismo e la talassemia, e altre rarissime e quasi del tutto sconosciute. L’opportunità di eliminare alcune fattispecie dall’elenco o allargarne le maglie è in discussione all’interno della Commissione – ha concluso Iori -, ma è condivisa da tutti la necessità di fare chiarezza sul tema e fornire una indispensabile definizione precisa”. 

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