Accesso ai farmaci orfani, l'Italia seconda solo alla Germania

Lo rivela il 6° Rapporto annuale dell'Osservatorio farmaci orfani (Ossfor). "La spesa media sostenuta dal Ssn è l'8% di quella farmaceutica totale". I tempi di approvazione da parte di Ema e Aifa però restano ancora lunghi

In Europa sono 130 i farmaci orfani autorizzati dalla European medicines agency (Ema) per malattie e tumori rari, di questi 122 sono già disponibili in Italia: l'80% è rimborsato dal Servizio sanitario nazionale (Ssn) e il restante 20% è in fascia C o in attesa di negoziazione. In termini di accesso, dunque, il nostro Paese è secondo solo alla Germania. Il gap dell'Italia rispetto alla Germania, che è prima nella classifica europea, è da attribuirsi principalmente ai farmaci arrivati sul mercato nell'ultimo anno: dato che non sorprende considerato il diverso meccanismo di accesso in vigore in Germania, che non prevede una negoziazione preventiva. È quanto emerge dal 6° Rapporto annuale dell'Osservatorio farmaci orfani (Ossfor), che scatta una fotografia a livello nazionale e regionale del mercato dei farmaci orfani nel nostro Paese al 31 dicembre 2021.

"Il 6° Rapporto annuale Ossfor vede l'avvio della collaborazione dell'Osservatorio farmaci orfani con Aifa. Si tratta di un importante riconoscimento che rafforza il percorso di trasformazione di Ossfor da centro studi a piattaforma multistakeholder su farmaci orfani e malattie rare - spiega Francesco Macchia, coordinatore di Ossfor -. Dal documento emergono aspetti positivi: l'Italia infatti, come si evince dall'elevato numero di farmaci orfani disponibili rispetto a quelli autorizzati da Ema, si conferma Paese con un ampio accesso alle opportunità terapeutiche. Osservando i dati regionali, emerge tuttavia che l'equità, intesa come possibilità di uniformi condizioni di accesso dei pazienti con malattia rara alle terapie farmacologiche, e anche di incidenza economica sui bilanci familiari, sia un obiettivo ancora non del tutto raggiunto e certamente dovrebbe rappresentare uno dei principali punti di attenzione delle politiche sanitarie nel settore, tenendo presente l'importante opportunità rappresentata dal Piano nazionale di ripresa e resilienza (Pnrr)".

Per quanto riguarda la spesa, dall’analisi dei dati contenuti nel documento, effettuata da Aifa, emerge che la spesa sostenuta dal Ssn per i farmaci orfani assorbe circa l’8% della spesa farmaceutica pubblica complessiva e si conferma l’evidenza che il prezzo dei farmaci orfani è in funzione dei volumi di vendita, con un andamento esponenziale negativo. Insomma, tanto minore è il numero di persone che potranno farne uso, per la rarità della malattia, e tanto maggiore potrà essere il prezzo. Il Rapporto, inoltre, mette in luce una crescita, negli anni, sostanzialmente lineare della spesa media per DDD (Dose Definita Die, ndr), che almeno in parte può essere attribuita all’incremento dei farmaci per molecole ultra-rare, che hanno bassi volumi di vendita. La Regione in cui è massima la spesa per DDD è la Lombardia con € 203,50, seguita dall’Emilia Romagna (€ 199,43) e Umbria (€ 193,03); all’altro estremo troviamo il Friuli Venezia Giulia (€ 159,68), la P.A di Trento (€ 160,90), seguite dall’Abruzzo (€ 166,50).

Dal Rapporto si evidenzia altresì che l’accesso alle terapie con farmaci orfani si dimostra di fatto garantito indipendentemente dall’esistenza o meno dello status di “farmaco orfano”: in altri termini, anche dopo la perdita dell’esclusività e la fuoriuscita dalla “Lista Aifa”, e quindi dalle relative agevolazioni economiche, non si sono osservate differenze in termini di consumo.

Per quel che concerne gli aspetti industriali, le aziende produttrici di farmaci orfani, per oltre il 78%, ne producono al più due. Le prime 10 aziende produttrici di farmaci per malattie rare (18% del totale) coprono oltre il 70% della spesa pubblica; il fatturato Ssn medio di tali aziende è di circa € 140 milioni annui, di cui in media il 20% attribuibile ai farmaci orfani. Va notato che le Aziende con maggiore quota di fatturato per farmaci orfani, hanno anche in media fatturati più bassi.

Per quanto riguarda invece i tempi di accesso e in particolare sul fronte delle procedure autorizzative, emerge una importante differenza tra l’andamento europeo e quello italiano. Se a livello europeo, infatti, si registra un allungamento dei tempi delle procedure autorizzative, dovuto in parte alla crescente precocità della presentazione della richiesta di designazione e dunque al maggior tempo che intercorre tra tale presentazione e la richiesta di autorizzazione, a livello nazionale, negli ultimi anni, si registra una tendenza alla riduzione della durata dell’iter autorizzativo. Tra autorizzazione da parte di Ema e determina del prezzo e rimborso da parte dell’Agenzia italiana del farmaco, infatti, si osserva una riduzione dai 24 mesi del periodo 2012/2014 a 20 mesi del triennio 2018/2021. E risultano anche mediamente maggiori dei tempi dei farmaci non orfani, in qualche modo contraddicendo la ratio della norma che aveva previsto un termine massimo per la conclusione del processo.
“Un trend positivo, anche se il processo rimane certamente lontano dai tempi indicati dalla legge n.98/2013 che indica in 100 giorni il tempo per la conclusione della procedura negoziale, calcolati dalla data di presentazione della domanda – osserva Barbara Polistena, responsabile scientifico di Crea Sanità – ma sottolinea l’impegno da parte di Aifa per abbreviare le tempistiche e la sensibilità nei confronti delle malattie rare e dei farmaci orfani". 

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