Malattie rare, Farmindustria: "Migliorare i processi di recepimento dei nuovi farmaci orfani"

Sono 21 quelli approvati da Ema nel 2022 e oltre 200 tra il 2000 e il 2021. Tutti medicinali che curano e migliorano la vita di 6,3 milioni di pazienti nel mondo

"L’Italia ha bisogno di migliorare i processi di recepimento dei nuovi farmaci orfani approvati dall’Ema, con un accesso più veloce e più ampio ai farmaci disponibili". Lo dice Marcello Cattani, presidente di Farmindustria, in occasione della Giornata nazionale delle malattie rare. "In questo modo - spiega - si potrebbe ulteriormente valorizzare il passo in avanti fatto con l’approvazione da parte del Comitato nazionale malattie rare presso il ministero della Salute del Piano nazionale malattie rare 2023-2025, che dovrà passare dalla Conferenza Stato-Regioni. Ora è il momento di accelerare la conclusione di questo percorso e renderne l’attuazione veloce, prevedendo risorse adeguate".
Le aziende, aggiunge inoltre, "vogliono continuare a investire in un settore complesso, a causa della rarità delle patologie, per offrire nuove speranze di cura a tutti quei cittadini, di cui la maggior parte bambini, che nel mondo convivono con malattie rare e alle loro famiglie".

Ma qual è lo stato dell’arte?
Sono 21 i nuovi farmaci orfani approvati nel 2022 dall’Agenzia europea dei medicinali (Ema) - quasi il 25% del totale di quelli autorizzati - che si aggiungono agli oltre 200 approvati tra il 2000 e il 2021. Medicinali che curano e migliorano la vita di 6,3 milioni di malati rari nel mondo. Con una pipeline di ricerca a livello globale, inoltre, che conta più di 1.800 molecole in sviluppo, soprattutto per il trattamento dei tumori rari, delle malattie neurologiche rare (22%) e per quelle gastrointestinali (16%).

"I risultati dimostrano l’impegno delle imprese farmaceutiche su questo fronte”, commenta Cattani che parla di "risultati raggiunti anche grazie all’attuale Regolamento europeo per i farmaci orfani, che ci auguriamo continui, anche dopo la revisione a livello Ue, a garantire un quadro competitivo di regole per la ricerca, a beneficio dei pazienti. Solo così – conclude il numero uno di Farmindustria - troveremo risposte innovative e sempre più efficaci per rispondere alla domanda di salute. È importante anche rafforzare il network pubblico-privato per favorire e accelerare la R&S. E continuare a puntare sugli screening neonatali, per cui l’Italia è prima in Europa e seconda a livello globale, dietro solo agli Usa".

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