Neuroblastoma: dal Bambino Gesù la prima terapia genica con cellule Car T
Si tratta del tumore solido più frequente in età pediatrica. La risposta al trattamento ha superato il 60% e la probabilità di sopravvivere senza malattia è significativamente aumentata
Arriva dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù la prima terapia genica con cellule Car T in grado di curaro - con buone probabilità di successo - le forme più gravi di neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell'età pediatrica. Il nuovo trattamento, messo a punto dal team di clinici e ricercatori guidati dal professor Franco Locatelli, è stato sperimentato su 27 bambini con neuroblastoma recidivato e/o resistente alle terapie convenzionali. La risposta al trattamento ha superato il 60% e la probabilità di sopravvivere senza malattia è significativamente aumentata rispetto all'attesa di vita, purtroppo breve, in assenza di altre cure.
Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente dell'età pediatrica e rappresenta circa il 7-10% dei tumori nei bambini tra 0 e 5 anni. In Italia vengono formulate circa 120-130 nuove diagnosi all'anno. Questo tumore ha origine dai neuroblasti, cellule presenti nel sistema nervoso simpatico, e può insorgere in diversi distretti corporei tra cui il più frequente è il surrene. Ancora oggi, il neuroblastoma ha una prognosi si dovrebbe essere meno buona di altre neoplasie dell'età pediatrica, essendo responsabile dell'11% delle morti per cancro in età pediatrica: nelle forme metastatiche o ad alto rischio di ricaduta la probabilità di guarigione definitiva è del 45-50%; in caso di ricaduta o di malattia refrattaria alle cure convenzionali (chemio e radioterapia), la possibilità di sopravvivere a 2 anni non supera il 5-10%.
La sperimentazione della terapia genica con cellule Car T dirette contro il neuroblastoma è stata interamente progettata e condotta appunto da medici e ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù coordinati dal professor Franco Locatelli. Lo studio ha coinvolto l'Officina Farmaceutica, le aree di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico e Diagnostica di Immagini. Tra il 2018 e il 2021 sono stati arruolati nel processo 27 pazienti provenienti da tutta Italia, di età compresa tra 1 e 25 anni, affetti da neuroblastoma recidivato e/o resistente e già sottoposto a numerosi tentativi di cura, con l'obiettivo di “verificare se la terapia con le cellule Car T fosse in grado di cambiare la storia naturale della loro malattia”, spiega Locatelli, responsabile dell'area di ricerca e area clinica di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico del Bambino Gesù, nonché Professore Ordinario di Pediatria presso l'Università Cattolica del Sacro Cuore.
La nuova terapia Car T per il neuroblastoma recidivo e/o refrattario si è dimostrato sicura ed efficace: al termine dello studio il team di ricercatori del Bambino Gesù ha osservato una risposta al trattamento nel 63% dei pazienti, metà delle quali in remissione completa di malattia. Cresce la probabilità di sopravvivenza fino a 3 anni (60% dei casi) e di sopravvivere senza evidenza di malattia (36%). Inoltre è stata documentata la longevità delle cellule Car T: persistono nell'organismo del paziente fino a 2-3 anni dall'infusione sostenendo nel tempo l'efficacia terapeutica.
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