Sclerosi multipla: finalmente dall'Oms tre farmaci per contrastarla

Si tratta di cladribina, glatiramer acetato e rituximab. Aggiornati gli elenchi delle medicine essenziali. L'agenzia dell'Onu per la salute: "Puntiamo all'equità nell'accesso"

Dalla sclerosi multipla alle malattie cardiovascolari, dai tumori alle patologie infettive, l’Oms ha pubblicato oggi gli aggiornamenti degli elenchi modello delle medicine essenziali per adulti e bambini, che includono “nuovi importanti farmaci” e “mirano a facilitare un maggiore accesso” a trattamenti “innovativi che mostrano chiari benefici clinici”, dicono dall’Organizzazione mondiale della sanità. Si tratta di presidi farmacologici che potrebbero avere un impatto molto ampio sulla salute pubblica a livello globale senza compromettere, si prevede, i bilanci sanitari dei Paesi più poveri. Per l'aggiornamento del 2023, il Comitato di esperti dell'agenzia delle Nazioni unite per la selezione e l'uso dei medicinali essenziali ha preso in considerazione 85 domande, che comprendono oltre cento medicinali e formulazioni. Le modifiche raccomandate portano il numero totale dei farmaci essenziali a 502 e quello dei presidi essenziali per i bambini a 361.

"Per oltre 40 anni, i paesi di tutto il mondo si sono affidati all'elenco dei farmaci essenziali dell'Oms come guida definitiva e basata sull'evidenza dei farmaci più importanti per ottenere il maggiore impatto sulla salute”, ha affermato Tedros Adhanom Ghebreyesus, direttore generale dell'organizzazione. “L'aumento dei prezzi e le interruzioni della catena di approvvigionamento significano che tutti i Paesi devono ora affrontare crescenti problemi nel garantire un accesso coerente ed equo a molti farmaci essenziali di qualità garantita. L'Oms si impegna a sostenere tutti i paesi a superare questi ostacoli per aumentare l'accesso con equità”.

Per la sclerosi multipla, ad esempio, finora nessun farmaco era stato incluso nella lista degli essenziali. Adesso entrano tre medicine che possono ritardare o rallentare la progressione della malattia: cladribina, glatiramer acetato e rituximab. L'elenco di questi medicinali come opzioni terapeutiche per la sclerosi multipla, con diverse vie di somministrazione, prezzi diversi (con la disponibilità di generici e biosimilari) e diversi usi raccomandati, ha lo scopo – sostengono dall’Oms – di facilitare un migliore accesso alle cure. “La decisione di supportare l'uso off-label di rituximab è supportata da una forte evidenza della sua efficacia e sicurezza per questa indicazione. Questa raccomandazione, che è in linea con le precedenti raccomandazioni del Comitato di esperti, potrebbe portare a importanti benefici per la salute in tutto il mondo”, spiegano dall’agenzia per la promozione della salute.

Va detto che gli elenchi Oms rappresentano uno strumento importante per raggiungere la copertura sanitaria universale, fornendo indicazioni ai governi, alle strutture sanitarie e agli appaltatori in relazione a quali farmaci rappresentano il miglior valore in termini di benefici per gli individui e le comunità. “Data la base di prove e la maggiore convenienza di rituximab, inclusa la disponibilità di biosimilari pre-qualificati, è stata data la priorità alle alternative in etichetta come medicinale essenziale per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente e progressiva”, ha chiarito Benedikt Huttner, del segretariato dell'Oms dedicato alle liste di farmaci essenziali.

Sul fronte delle patologie cardiovascolari, l’Organizzazione precisa che “sono state aggiunte combinazioni a dose fissa di più medicinali (comunemente chiamati "polipillole") per la prevenzione delle malattie del cuore e dei vasi sanguigni, in particolare agenti che abbassano il colesterolo con uno o più agenti che abbassano la pressione sanguigna con e senza acido acetilsalicilico (aspirina)”. In base alle “raccomandazioni dei precedenti comitati di esperti”, molti “scienziati di diversi paesi hanno condotto studi fondamentali che confermano il beneficio di queste combinazioni per la prevenzione primaria e secondaria delle malattie cardiache”.

I nuovi farmaci elencati per le malattie infettive includono invece: ceftolozano + tazobactam, un gruppo antibiotico di "riserva" efficace contro i batteri resistenti a più farmaci, comprese le infezioni difficili da trattare causate da Pseudomonas aeruginosa resistente ai carbapenemi; pretomanid per il trattamento della tubercolosi multiresistente o resistente alla rifampicina; ravidasvir (da usare in combinazione con sofosbuvir) per il trattamento dell'infezione cronica da virus dell'epatite C negli adulti; anticorpi monoclonali per la malattia da virus Ebola.

Sono stati aggiunti pure due nuovi trattamenti antitumorali: doxorubicina liposomiale pegilata per il sarcoma di Kaposi e pegfilgrastim per stimolare la produzione di globuli bianchi e ridurre l'effetto tossico di alcuni medicinali antitumorali sul midollo osseo. Le indicazioni per diversi farmaci antitumorali per bambini già inclusi nella lista ad hoc sono state estese per contemplare nuovi tipi di tumori infantili (linfoma anaplastico a grandi cellule, istiocitosi a cellule di Langerhans e linfoma di Burkitt). Inoltre, quelli non raccomandati per l'inclusione comprendono diversi farmaci antitumorali brevettati e costosi a causa delle preoccupazioni sull'accessibilità e la fattibilità in contesti con poche risorse. Alcuni di questi erano stati valutati e respinti durante le precedenti riunioni del comitato: inibitori del checkpoint immunitario PD-1 / PD-L1 e osimertinib per i tumori polmonari e inibitori CDK4/6 per il cancro al seno.

Sul fronte diabete, gli elenchi attuali per l'insulina umana in adulti e bambini sono stati estesi per includere i sistemi di erogazione con cartuccia e penna pre-riempita a causa dei loro potenziali vantaggi per i pazienti rispetto ai flaconcini e alle siringhe in termini di facilità d'uso, maggiore accuratezza del dosaggio e migliore aderenza. Per la salute mentale una revisione completa dei medicinali ha portato ad aggiornamenti degli elenchi per adulti e bambini così da garantire un forte allineamento tra gli elenchi dei modelli e le raccomandazioni nelle linee guida dell'Oms, compresa l'aggiunta di due nuovi medicinali - acamprosato e naltrexone - per il trattamento del disturbo da uso di alcol.

Infine, per quanto riguarda le medicine essenziali per i bambini, sono stati apportati aggiornamenti alle formulazioni elencate di oltre 70 farmaci per provare a garantire che siano incluse forme di dosaggio e dosaggi appropriati per l'uso nei bambini di età fino a 12 anni. L'alimento terapeutico pronto all'uso viene aggiunto negli elenchi per il trattamento della malnutrizione acuta grave nei neonati e nei bambini fino a 5 anni. Poi ci sono anche le applicazioni non raccomandate dall’Oms: in totale sono 32, tra cui agonisti del recettore del peptide-1 simile al glucagone per la perdita di peso nell'obesità, risdiplam per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale, donepezil per il trattamento della demenza dovuta alla malattia di Alzheimer, cellule CAR-T terapie per il linfoma e fentanil orale transmucoso ad azione rapida per il dolore da cancro intenso.

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