Malattie rare: 2 milioni di pazienti in attesa dell'attuazione del Piano
La presidente di Uniamo, Annalisa Scopinaro: "E' un documento che affronta in modo diretto gli obiettivi su diagnosi, trattamenti, formazione e informazione per migliorare il più possibile la qualità di vita della comunità dei malati rari"
In Italia sono circa 2 milioni le persone affette da una malattia rara. Il 15% dei pazienti è costretto a spostarsi sul territorio nazionale per cercare le cure migliori: i centri a più elevata specializzazione legati alla rete europea sono assenti in 7 regioni, e i due terzi dei centri accreditati sono al Nord Italia, così come le strutture in grado di somministrare le terapie più avanzate e innovative.
Una situazione che il nuovo Piano nazionale malattierRare 2023-2026 vuole affrontare per tutelare e soddisfare i bisogni delle persone che convivono con una malattia rara e le loro famiglie. Il Piano ha ottenuto, lo scorso 9 novembre, il parere favorevole in Conferenza Stato-Regioni al decreto di riparto dei fondi destinati alla sua attuazione (50 milioni di euro dal Fondo sanitario nazionale).
Il testo del Piano, frutto di tre anni di lavoro, grazie anche al contributo decisivo di Uniamo - l’ente di rappresentanza della comunità delle persone con malattia rara - definisce un perimetro di interventi precisi: le Regioni entro dicembre dovranno recepire formalmente il Piano, ed entro il 31 gennaio 2024 dovranno revisionare la Rete nazionale per le malattie rare, individuando i centri di eccellenza, riferimento e coordinamento sul territorio, di cui dovranno certificare le relative attività svolte in una specifica relazione riassuntiva, da presentare entro il 31 gennaio 2025.
Per imprimere un’accelerazione sull’attuazione del Piano e creare una stretta sinergia tra istituzioni, associazioni di pazienti, rappresentanti del mondo scientifico e aziende farmaceutiche, è stato promosso l’evento 'Il nuovo Piano Nazionale Malattie Rare: una sfida al centro del futuro della sanità in Italiai, con il patrocinio e la collaborazione di Uniamo e con il contributo non condizionante di MSD Italia. L’obiettivo è creare un momento di confronto positivo e costruttivo sul tema, a partire dai dati disponibili. Il Rapporto MonitoRare 2023 evidenzia alcuni punti di forza del sistema delle malattie rare in Italia; ad esempio, è cresciuto il numero di trattamenti disponibili per le persone affette da malattia rara: dai 31 del 2018 ai 45 del 2022. Tuttavia, ci sono ancora criticità che vanno affrontate, come la disomogeneità nell’accesso ai servizi socio-sanitari e l’incompleta attivazione degli screening neonatali, fondamentali per giungere a una diagnosi precoce e a una migliore presa in carico dei pazienti.
"Le Regioni stanno recependo il Piano nazionale malattie rare, che permetterà una più efficace presa in carico delle persone che vivono con malattia rara con l’obiettivo di un supporto terapeutico costante e soprattutto omogeneo su tutto il territorio nazionale. Stiamo lavorando tutti insieme per dare concretezza a un documento che necessita del supporto delle istituzioni, delle associazioni dei pazienti, dei clinici, della comunità scientifica, nonché del comparto farmaceutico. Il Piano affronta in modo diretto e preciso gli obiettivi su diagnosi, trattamenti, formazione e informazione per migliorare il più possibile la qualità di vita della comunità dei malati rari", commenta Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo (nella foto).
Del Piano quale "importante traguardo" parla infine Nicoletta Luppi, presidente e Ad di Msd Italia, proprio perché "interviene in modo concreto su importanti misure come la diagnosi precoce, i trattamenti farmacologici, i corretti percorsi di presa in carico dei pazienti definendone obiettivi, azioni e strumenti per misurarne gli effetti. Tuttavia, sappiamo che c’è ancora tanto da fare. Appuntamenti come quello di oggi sono importanti, perchè siamo tutti riuniti, istituzioni, associazioni e aziende per un unico e grande obiettivo comune quando pensiamo a migliorare la Vita di un paziente 'raro': una diagnosi precoce e accurata e un equo e tempestivo accesso alle cure, uniforme su tutto il territorio nazionale". Per fare questo, conclude Luppi, "è necessario agire per eliminare i freni normativi e burocratici che ostacolano l’innovazione, l’equo accesso alle cure e l’attrattività del nostro mercato. E’ necessario introdurre nuove regole per gestire l’innovazione e definire nuovi meccanismi di accesso precoce ai farmaci innovativi perchè i Pazienti con malattie rare non possono aspettare e dobbiamo garantire loro il diritto alla tutela della salute".
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