Terapie avanzate: entro il 2030 fino a 60 nuovi farmaci

Iss-Assobiotec: "Cambia l'approccio alle cure, ma occorre garantire parità d'accesso". In Europa attualmente ne sono state approvate 25, 18 delle quali in commercio. Per otto di queste l'Italia ha concesso la rimborsabilità. Il focus

Le terapie avanzate sono il futuro della medicina. Da farmaci per una ristretta nicchia di pazienti, saranno presto standard di cura per un numero sempre maggiore di persone. Si stima non a caso che entro il 2030 potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie geniche e cellulari a livello globale. Mentre allo stato attuale in Europa ne sono state approvate 25, 18 delle quali attualmente in commercio. Di queste 18 terapie, l’Italia ha concesso la rimborsabilità per 8 di esse. Proprio di questo si è parlato oggi all’Istituto superiore di sanità nel corso dell’evento 'Terapie avanzate: dalla sostenibilità ai modelli organizzativi sul territorio', promosso insieme a Assobiotec, l’Associazione di Federchimica per lo sviluppo delle biotecnologie.

Le terapie avanzate, infatti, rappresentano un vero e proprio cambiamento di approccio nella cura che quindi richiede una risposta da parte dei sistemi sanitari. Non tutti sanno cosa sono di preciso queste terapie che in Europa sono denominate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) e che comprendono le terapie cellulari, geniche, l’ingegneria dei tessuti e i prodotti combinati. In pratica, per la prima volta nella storia della medicina è stato possibile mettere a punto farmaci a base di materiale biologico, personalizzati e che aspirano a guarire il paziente in un’unica somministrazione. Si tratta di farmaci, innovativi per definizione, che stanno dimostrando la loro efficacia non tanto nel curare i sintomi, quanto la malattia stessa, intervenendo direttamente sulle cause e offrendo nuove prospettive di guarigione per patologie che sino a ora non avevano soluzione terapeutica.

L’ultimo report di Alliance Regenerative Medicines parla di più di 1.900 trials nel mondo, di cui 112 già in fase 3 (99 portati avanti dall’industria bio-farmaceutica, 13 da accademia, governi o altre istituzioni). E di 360 studi clinici in Europa con una cinquantina nella fase pre-autorizzativa. L’Italia ha sempre avuto nella ricerca e sviluppo delle terapie avanzate un ruolo chiave: solo per fare un esempio, tra le prime terapie avanzate approvate da Ema ben 4 sono frutto della ricerca italiana. E oggi l’impegno prosegue con importanti investimenti economici e 23 studi clinici in corso nel 2022 in aree con bisogni clinici insoddisfatti come ad esempio le malattie rare, le malattie neurodegenerative o i tumori.
"L’Iss ha raccolto volentieri l’invito di Assobiotec ad organizzare congiuntamente questo incontro perché riteniamo che il tema del trasferimento delle cure, e in questo caso delle terapie avanzate, dal laboratorio al letto del paziente sia estremamente importante – ha sottolineato il presidente Rocco Bellantone -. Sebbene infatti le terapie avanzate rappresentino un’importante speranza di cura per alcune malattie prima incurabili, esistono ancora degli ostacoli significativi alla reale possibilità di utilizzo da parte dei pazienti. Auspico che la discussione congiunta delle principali criticità possa contribuire a favorire un trasferimento efficace, tempestivo, equo e sostenibile delle promesse di tali terapie al letto dei pazienti che ne hanno bisogno".

"Per la prima volta nella storia della medicina sono stati messi a punto farmaci a base di materiale biologico, personalizzati che aspirano a guarire il paziente in un’unica somministrazione. - ha spiegato Fabrizio Greco, presidente di Assobiotec - Nei prossimi 10 anni arriveranno nella pratica clinica molte nuove terapie, destinate a patologie sempre di nicchia, ma sicuramente meno rare. Si stima che entro il 2030 potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie geniche e cellulari a livello globale, che potrebbero riguardare complessivamente 350.000 pazienti. Con riferimento agli impatti economici in Italia – ha proseguito - recenti analisi riportano, per l’anno 2023, una spesa compresa tra i 132 e 264 milioni di euro, fino ad arrivare ad una spesa a carico dei Sistemi Sanitari Nazionali tra 905 e 1,810 milioni di euro per l’anno 2027 . È dunque chiara ed evidente la necessità di preparare i sistemi sanitari ad accogliere il frutto di questa innovazione che procede a un passo senza precedenti nella storia. Serve un tavolo di confronto permanente fra tutti gli attori del Sistema Salute per costruire un nuovo modello organizzativo capace di garantire equità di accesso e cura”.

LA SCHEDA
Le caratteristiche delle ATMP possono essere sinteticamente riassunte come segue:
â–ª trasformano in maniera significativa la storia clinica dei pazienti affetti da malattie che non hanno un’alternativa terapeutica, andando a soddisfare un bisogno clinico insoddisfatto e sono in grado di ristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologiche compromesse negli esseri umani, anche con la correzione di mutazioni acquisite su base genetica e l’aggiunta di copie di geni funzionanti.
â–ª sono sviluppate per avere un beneficio clinico rilevante in aree di patologia ad elevato medical need, su malattie, gravi e disabilitanti spesso con esiti infausti, malattie rare e con scarse o nulle opzioni terapeutiche disponibili;
â–ª sono one-shot, ovvero, vengono somministrate in un unico trattamento, a differenza dei farmaci e dei protocolli tradizionali, che prevedono cure ripetute e regolari, con un evidente disallineamento temporale tra costi attuali, concentrati nel breve periodo, e benefici futuri, diffusi su un più lungo orizzonte temporale;
â–ª hanno costi d'investimento elevati, si tratta di terapie personalizzate ad alta complessità anche produttiva, ma che presentano notevoli benefici futuri in termini clinici, terapeutici, sociali ed economici per i sistemi sanitari e la salute dei pazienti (costi diretti, indiretti e sociali evitati, recupero in produttività, maggior gettito fiscale, etc.);
â–ª sono somministrati solo in centri qualificati e specializzati e nascono da piattaforme estremamente innovative e complesse

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