Malattie rare, dall'Aifa via libera alla rimborsabilità di 4 nuovi farmaci
In totale sono sei le terapie approvate dal Cda, insieme a diverse estensioni di indicazioni in ambito oncologico. Gemmato: "In Ue l'Italia ha la più ampia disponibilità di medicinali innovativi rimborsati dal Ssn"
Via libera dal Consiglio di amministrazione dell’Aifa alla rimborsabilità di sei nuovi farmaci, quattro dei quali destinati a malattie rare, e a numerose estensioni di indicazione in ambito oncologico.
I FARMACI ORFANI AMMESSI
I farmaci orfani innovativi che saranno rimborsati dal Ssn sono Duvyzat (givinostat), per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) per il mieloma multiplo.
Duvyzat (givinostat) è una molecola autorizzata nell'Unione Europea a giugno 2025. L’Italia, sottolinea Aifa, sarà tra i primi Paesi europei a renderla rimborsabile. Si tratta di un farmaco molto atteso dalla comunità dei pazienti affetti dalla distrofia di Duchenne, soprattutto dopo la decisione della Commissione europea di marzo 2025 di non rinnovare l’autorizzazione all'immissione in commercio condizionata del medicinale Translarna (ataluren) per la stessa indicazione terapeutica, a causa di un rapporto benefici/rischi negativo.
L’altro farmaco orfano innovativo è Carvykti (ciltacabtagene autoleucel), CAR-T rimborsata per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente terapia e sono refrattari a lenalidomide. Negli studi sperimentali, Carvykti ha dimostrato di riuscire a ridurre significativamente il rischio di progressione o di morte rispetto ai trattamenti del braccio di controllo.
Gli altri due farmaci orfani ammessi alla rimborsabilità sono Akantior (poliesanide), prima terapia autorizzata in Europa per il trattamento della cheratite da Acanthamoeba, e Yorvipath (palopegteriparatide), per la terapia sostitutiva dell'ormone paratiroideo (PTH) indicata nel trattamento di adulti con ipoparatiroidismo cronico, rara malattia metabolica caratterizzata da una carenza di paratormone (PTH).
I FARMACI ONCOLOGICI
Il via libera del CdA ha riguardato anche 2 nuove molecole indicate per l’uso in ambito oncologico, 14 estensioni di indicazione terapeutica e 2 generici.
I 2 nuovi oncologici sono Lazcluze (lazertinib), per il trattamento, in combinazione con amivantamab, del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato e Tevimbra (tislelizumab), indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma a cellule squamose dell’esofago non resecabile, localmente avanzato o metastatico.
Le estensioni di indicazione terapeutica di farmaci già rimborsati per altre indicazioni riguardano i seguenti farmaci:Darzalex (daratumumab), con due estensioni di indicazione terapeutica per il trattamento del mieloma multiplo; Eltrombopag Krka (eltrombopag), per il trattamento della trombocitopenia immune primaria (ITP); Jaypirca (pirtobrutinib), per il trattamento della leucemia linfatica cronica; Opdivo (nivolumab), con 3 estensioni di indicazioni: 2 nel trattamento del carcinoma uroteliale e 1 nel trattamento del carcinoma del colon retto in associazione a Yervoy (ipilimumab). E poi ancora: Rybrevant (amivantamab), con 3 estensioni di indicazione nel trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule; Tevimbra (tislelizumab), con 3 estensioni per il trattamento dell’adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea, del carcinoma polmonare non a piccole cellule e del carcinoma squamocellulare del cavo orale.
I GENERICI
All’elenco si aggiungono anche due generici che saranno rimborsati dal Ssn. Si tratta del Lorazepam Macure (lorazepam), benzodiazepina in soluzione iniettabile indicata come premedicazione, prima di procedure chirurgiche o diagnostiche o per il trattamento sintomatico di ansia patologica e tensione in pazienti non in grado di assumere il medicinale orale, e del Nintedanib Accordpharma (Nintedanib esilato) indicato in associazione con docetaxel per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule. Infine è stato negoziato il prezzo di Beleodaq (belinostat), farmaco non autorizzato in Italia, per l’inserimento nella lista della Legge 648/1996 con l’indicazione per il trattamento di pazienti adulti con linfoma periferico a cellule T (PTCL) recidivato o refrattario. Anche Beleodaq sarà quindi rimborsato dal Ssn.
"L'ITALIA PRIMEGGIA IN UE"
Soddisfatto il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato: "L’Italia si conferma tra le nazioni Ue con la più ampia disponibilità di medicinali innovativi rimborsati dal Servizio sanitario nazionale. L’obiettivo è assicurare uniformità di accesso, trasformando l’innovazione in un diritto concreto per tutti i pazienti”.
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